本周早些时候，我的同事迈克尔给出一些基本的背景关于食品和药物管理局以及国会今年必须做些什么来确保该机构能够继续确保处方药和医疗设备的安全和有效性。在阅读这篇文章时，我回顾了我领导一个国家卫生研究院项目致力于在自然界中发现新的药物化合物，保护使新发现成为可能的生物多样性，并加强开发公司进行此类研究的能力。
我认为药物发现和开发过程的巨大复杂性需要一个解释。那么，FDA究竟是如何确保新的商业产品为你准备好的呢?事情是这样的:
第一步:初始开发和测试
生物和合成化合物提供可能对治疗人类疾病和损伤有效的材料。科学家们探索了各种各样的物质，其中许多都是死胡同。这项初步研究应该证明，一种潜在的新药对人类的初步使用是相当安全的，并且具有一定的治疗潜力。
大自然为我们提供了许多可以帮助人类对抗疾病的分子。太平洋红豆杉的树皮中含有紫杉醇(商标名紫杉醇)，一种用于治疗卵巢癌的药物。保护我们世界的生物多样性非常重要，这样科学家才能继续发现这类化合物。图片来源:Flickr用户brewbooks
第二步:申请人体试验
有了有希望的结果，药物开发人员向FDA提交了一份研究新药申请药物评价与研究中心他们建议进行“临床试验”，以有限和高度监管的方式首次让人类接触到这种潜在药物。申请应包含来自动物研究的药理学和毒理学数据，如果有的话，应包括以前在人身上使用的信息(通常在其他国家)。申请还应包括药物将如何生产，研究人员是谁，以及研究人员将如何进行临床试验等信息。
FDA有30天的时间来审查申请，并提出任何危险信号。如果FDA发现问题，也可以在任何时候停止临床试验。
第三步:临床试验
研究人员在这里描述了三个初始阶段．这三个阶段的数据用于准备药物进行评估。一期试验在一小群健康和不健康的人身上进行，以评估安全性、剂量和副作用。一旦根据第一阶段的结果做出改变，更多的病人将在第二阶段接触药物，以评估有效性并进一步了解副作用。如果第二阶段的试验显示出足够的有效性，则开始第三阶段，目的是帮助审查员确定药物的益处是否大于风险。
第四步:药品审批申请
如果临床试验数据有希望，药物的赞助商向FDA提交新药批准申请。除了数据之外，该申请还包括有关药物如何生产、建议剂量以及建议包装和标签的信息。
第五步:评估申请
根据处方药使用者收费法案(PDUFA)，该机构有十个月的时间来审查申请。CDER的科学家审查了数据并提出了标签。如果他们确定药物的好处超过已知的风险，药物就会被批准销售。
第六步:上市后监控
第四阶段的临床试验数据是在药物被批准改进其用途后收集的。FDA通过维持一个名为MedWatch的项目来监测药物的安全性和有效性，该项目允许报告不良副作用。许多人认为FDA没有足够的资源来进行有效的上市后监测。
第七步:开发泛型
当一种新药的专利到期时，制造商向FDA申请开发该药物的仿制药。
FDA对这一过程有一个很好的总结预防骨质疏松的新药．
工业界和FDA都在这一过程中投入了大量资金。双方对结果都有着巨大的利害关系。这就是为什么我们有必要建立保障措施，以确保这一过程有效并忠于科学。这包括提高FDA药品批准决定的透明度。这还包括保留和增加对科学家的利益冲突的限制，这些科学家在本应独立的科学咨询委员会任职，该委员会的设立是为了就新药的安全性和有效性向FDA提供建议。
这些挑战可以通过国会重新授权管理药物批准程序的立法以及FDA改进和全面实施其工作来解决科学诚信政策．